优化细胞和基因治疗中生物工艺的用时、工作量和成本
细胞和基因治疗 (CGT) 是一种具有发展前景的新型免疫疗法，常用于治疗罹患特定类型癌症的患者。先进治疗药物 (ATMP) 治疗方法正在转变生物制药公司治疗或潜在治愈某些疾病的方式，而 CGT 便是其中之一。
该疗法使用基因来治疗、预防或治愈疾病及病症。通常情况下，基因治疗通过在受损基因中增加新拷贝，或用健康基因替换患者细胞中有缺陷或缺失的基因来发挥作用。腺相关病毒 (AAV) 作为一种基因递送工具，一直是基因治疗中的首选载体。加上基因治疗的逐渐兴起，人类基因治疗产品行业对经济高效的载体生产技术和病毒载体生产平台的需求正在日益增加。
精选应用
快速直接定量 AAV 衣壳
为满足通量和安全性方面日益增长的需求，BridgeBio Pharma, Inc. 和 REGENXBIO Inc. 的科学家们正在使用一种基于非标记生物传感器测定的 AAV 衣壳滴度定量新方法，并可有效替代传统的ELISA法。
Octet® BLI 仪器省去了传统免疫分析中的手动操作步骤。因此，耗时和人为错误这两个会对检测重现性和团队分析效率产生不利影响的因素均得以大幅降低。
快速测定粗制和纯化样品中的 AAV 血清型
快速、可靠的 AAV 衣壳定量方法是 AAV 生物工艺开发和生产的关键。在 AAV 滴度测定方面，传统的 ELISA、HPLC 和 ddPCR 方法费时费力。
而采用 Octet® AAVX 生物传感器的 Octet® 生物层干涉 (BLI) 技术平台可作为非标记检测方案，并且对所有受试血清型均具有 8.5 x 108 - 1.0 x 1013 vp/mL 的定量动态范围。无论是使用纯化还是粗制 AAV 样品，该平台均能够进行高精度、高准确度的衣壳定量，而且 AAVX生物传感器可再生并重复使用多达 20 次，为高通量 AAV 定量应用提供了经济高效的解决方案。
