领读·2024｜国家特聘专家王明伟与你共读《细胞治疗》

领读人

王明伟：新药研发领航者

国家特聘专家、三亚深海化合物资源中心主任、复旦大学“复旦讲席教授”、海南医学院特聘教授、日本东京大学理学院化学系客座教授。曾经担任中国科学院上海药物研究所研究员（二级）、国家新药筛选中心主任、国家化合物样品库主任、复旦大学药学院院长、香港大学荣誉教授、澳门大学兼任教授、上海科技大学特聘教授和上海市浦东新区工程师协会理事长。1982年毕业于上海第一医学院，1989年获得英国剑桥大学博士学位，长期从事新药筛选和药理学研究，迄今发表英文学术论文292篇，获得国内外发明专利授权68项，2012年被推选为“全国优秀科技工作者”。

推荐书目

《细胞治疗》

王明伟教授编写初衷：

“我是在2019年萌生了这样的想法，在2019年我参与了张江药谷首届张江细胞治疗国际峰会的筹备。当时，细胞治疗在国内还处于概念阶段，举办这样的国际型交流盛会无疑可以提高国内对细胞治疗行业的关注度，加速其产业化。峰会上全球16个国家和地区的50多名专家学者、行业精英、企业高管和青年学子分享创新成果和领域动态；围绕前沿科学、先进技术、临床治疗、生产工艺和产业发展等当下最热门问题进行了广泛而深入的探讨。

于是在峰会结束后，我们马上邀请参加会议的报告嘉宾来参与著书。最终，耗费很多人的心血，从书写全部内容、定稿、初排版，到稿件一审/复审/终审、稿件排版、稿件三校等，2021年《细胞治疗》这本书终于面世。2021年1月出版后，这本书非常畅销。”

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王明伟教授推荐语

《细胞治疗》是一本内容全面且系统的专业书籍，汇集了科研、监管和产业界的顶尖专家共同撰写。无论是对于刚跨入这一行业的新人，还是已经深入行业并开展研究、注册、产业化等业内人士，都是值得推荐阅读。

书中不仅详细介绍了细胞治疗的监管环境、免疫细胞治疗、干细胞治疗，还涉及了细胞治疗产品的工业化过程。读者在阅读本书时，若能结合近年来的新进展，将能对细胞治疗领域有一个全面而深刻的理解。

细胞治疗行业展望

• 细胞免疫疗法在面对实体瘤治疗中依旧面临挑战

王明伟教授：实际上在《细胞治疗》这本书中就着重介绍了实体瘤的应用，我作为临床医生出身，非常清楚，血液肿瘤只占肿瘤中很小的一部分，实体瘤才是占绝大多数。实体瘤问题不能解决的话，便很难成为一个大的产业，所以从这个角度来讲，《细胞治疗》很早就提醒大家要关注实体瘤的问题。截至目前，TIL（肿瘤浸润性淋巴细胞）细胞疗法在美获批上市。

到目前为止，细胞治疗最大的问题是：1对1的治疗方式。每一位病人都是特殊的，原发性肿瘤和转移性肿瘤不一样，每个肿瘤的微环境也不一样，这不仅对药物的开发提高了难度，也导致治疗费用很高。通用型的产品或许能够解决成本的问题，但是依然也要面对实体肿瘤的复杂多样性挑战。

• 干细胞成疗法市场尚未成熟，行业标准有待制定

王明伟教授：从美国FDA到我们国家NMPA，都还没有批准过干细胞治疗药物上市，近两年我国申报临床的干细胞药物非常多，但距离上市，还有一个巨大的难题要克服，那就是【标准制定】。干细胞的来源有很多种，自体的或异体的，胎儿的或胚胎的，这其中的异质性特别复杂。比如年轻供体与老年供体、男性与女性、健康程度高低、传代次数多少......都会影响细胞的状态与表面标志物表征，没有标准就很难产业化。另外，伦理上也还存在挑战，尤其是异体的细胞，供者对于最终的细胞去向的知情权等，这些问题有待解决。现在很多企业、机构都在开展相关的研究，未来我们需要这个领域的权威KOL站出来，号召大家共同来制定这个行业的标准，达成共识。

致敬创新药领航者

随着科技的进步，我们期待看到更多通过先进技术支持下的细胞疗法成功上市，为癌症治疗带来革命性的突破。赛多利斯为细胞治疗提供一系列先进的技术解决方案。通过优化实验室规模的研究和开发工作流程，为CAR-T疗法的开发提供全面支持，加速获得研究结果的时间，提供信息丰富的体外分析，并提高患者治疗的安全性。

• CAR构建体的设计与筛选

设计和筛选高效的CAR构建体是CAR-T细胞疗法研发的第一步。Octet^® 非标记生物分子互作分析系统使用生物层干涉（BLI）技术，无需使用检测剂，能够并行检测蛋白-蛋白、蛋白-小分子等各类生物分子间的相互作用。这种可靠的方法能够快速、实时地表征蛋白表达，即使在复杂和未纯化的样品中也能提供准确的数据。通过此技术，研究人员可以快速筛选和验证具有高亲和力的CAR构建体，从而为后续的研发工作打下坚实的基础。

• CAR构建体的设计与筛选

CellCelector 全自动无损细胞分离系统，有效结合高内涵成像、自动分离机械臂以及电脑工作站，实现全流程可视化检测、筛选和分离单细胞、细胞群、肿瘤球、类器官、单细胞克隆团和贴壁集落等。

基因组编辑 (CRISPR) 后的克隆挑取 - 通过单细胞克隆筛选具有所需遗传特征的细胞。单细胞异质性分析 - 根据荧光标记并通过不同的形态学特征选择靶细胞。精确数量细胞的分离 - 在验证试验中按照所需细胞数量精确分离细胞，以作为高质量参比品。

• CAR-T细胞的功能和表型筛选

在CAR-T细胞的研发过程中，准确评估细胞的功能和表型至关重要。iQue^® 高通量流式细胞仪iQ提供了一种高效的解决方案。该平台具有较宽的固定动态范围，使研究人员可以基于该范围评估CAR-T细胞的表型和功能，避免不同时间点的差异。此外，iQue^® 可以实现多功能的细胞因子分析，同时评估细胞对靶标的功能反应性。这种一站式的分析方法不仅提高了研究效率，还能提供更为全面和深入的生物学洞察。

• 生物安全性的检测与表征

为了确保CAR-T细胞治疗的安全性，快速准确的微生物质量控制检测至关重要。Microsart^® ATMP无菌放行试剂盒能够在短时间内提供无菌检测结果，支持广泛的细菌和真菌的qPCR特异性检测。这种快速、准确、高效的检测方法为确保治疗安全性提供了有力保障，帮助生产商在短时间内提供QC结果，从而加快治疗药物的上市速度。

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